Estados Unidos
FDA detiene un conocido tratamiento para la distrofia muscular tras muertes infantiles
Tras reportarse la muerte de tres pacientes, la entidad ha decidido frenar el tratamiento. Las alarmas se encienden entre la población que puede resultar afectada.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) suspendió de forma inmediata los ensayos clínicos de terapia genética que estaba llevando a cabo Sarepta Therapeutics para tratar la distrofia muscular.
El hecho se dio luego de que se reportara la muerte de 3 menores de edad, quienes habían hecho parte de este polémico tratamiento.
¿Cuál es la acción que tomó la FDA contra Sarepta Therapeutic?
La FDA comunicó el viernes que identificó “preocupaciones graves de seguridad” y un “riesgo significativo e inaceptable” para los participantes.
Por esta razón, revocó la designación de “tecnología de plataforma” para la empresa e invitó a Sarepta a detener voluntariamente la distribución de su medicamento aprobado, Elevidys.
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La FDA solicitó detener todos los envíos del tratamiento intravenoso tras identificar muertes vinculadas a fallos hepáticos en pacientes pediátricos en silla de ruedas y en adultos tratados en ensayos clínicos para otro tipo de distrofia muscular
Pero pese a las recomendaciones dadas por el organismo, la empresa sigue distribuyendo el medicamento en pacientes ambulatorios.
La agencia observó que las 3 muertes reportadas resultaron por insuficiencia hepática aguda después de la administración tanto de Elevidys como de otras terapias experimentales utilizadas, pero la empresa farmacéutica se niega a acatar la orden dada.
¿Qué es el Elevidys y por qué está en tela de juicio su uso?
Elevidys es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado (AAV), cuyo objetivo es suministrar el gen que permite la producción de micro-distrofina, una proteína clave que no está presente en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
El medicamento, desarrollado por la farmacéutica Sarepta Therapeutics, había sido aprobado en 2023 de forma acelerada y estaba dirigido a niños pequeños diagnosticados con esta enfermedad degenerativa.
El problema es que Elevidys aún no contaba con estudios a largo plazo que permitieran conocer todos sus riesgos.
La FDA indicó que investiga la relación directa entre el tratamiento y los fallecimientos, por lo que recomendó al personal médico a no administrarlo hasta que se haya aclarado la situación con el uso de este medicamento.
“El riesgo de efectos adversos graves, incluyendo reacciones inmunes potencialmente mortales, ha llevado a la FDA a actuar con precaución”, indicó el American Society of Gene & Cell Therapy en un comunicado tras la suspensión.
La firma Robbins LLP ha iniciado una demanda colectiva por fraude bursátil en representación de inversionistas que adquirieron acciones de Sarepta entre el 22 de junio de 2023 y el 24 de junio de 2025.
La razón de esta acción es que la posibilidad de que la empresa hubiera ocultado información sobre los riesgos asociados con Elevidys, como las muertes por insuficiencia hepática aguda y las fallas en protocolos de monitoreo.
Esto ha hecho que ahora las acciones hayan caído fuertemente dentro del mercado bursátil.
Hasta que no existan pruebas contundentes que garanticen la seguridad de los pacientes, la entidad no dará la aprobación para que se siga utilizando en pacientes con distrofia muscular.
